Bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi, ajans tarafından onaylanan ilk dışkı mikrobiyota ürünü olan Rebyota’yı onayladı. Rebyota, 18 yaş ve üstü bireylerdeClostridioides difficileenfeksiyonunun (CDI) nüksetmesini önlemek için onaylanmıştır. Bir birey tekrarlayan CDI için antibiyotik tedavisini tamamladıktan sonra kullanım içindir.
“Rebyota’nın bugünkü onayı, tekrarlayanC. difficileenfeksiyonu olan hastaların bakımında bir ilerlemedir” diyor FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi direktörü Peter Marks, MD, Ph.D.. “Tekrarlayan CDI, bireyin yaşam kalitesini etkiler ve potansiyel olarak yaşamı tehdit edici olabilir. FDA onaylı ilk fekal mikrobiyota ürünü olarak, bugünün eylemi, tekrarlayan CDI’yı önlemek için ek bir onaylanmış seçenek sağladığı için önemli bir kilometre taşını temsil ediyor. “
Clostridioides difficile (C. difficile), ishal ve kolonun önemli inflamasyonu ile sonuçlanan potansiyel olarak hayatı tehdit eden bir hastalık olan CDI’ya neden olabilen bir bakteridir. Amerika Birleşik Devletleri’nde, CDI yılda 15.000-30.000 ölümle ilişkilidir.
Bağırsak sistemi, genellikle “bağırsak florası” veya “bağırsak mikrobiyomu” olarak adlandırılan milyonlarca mikroorganizma içerir. Bir enfeksiyonu tedavi etmek için antibiyotik almak gibi bazı durumlar, bağırsaktaki mikroorganizmaların dengesini değiştirebilir veC. difficilein ishal, karın ağrısı ve ateşe ve bazı durumlarda organ yetmezliğine ve ölüme neden olan toksinleri çoğalmasına ve serbest bırakmasına izin verebilir. CDI riskini artırabilecek diğer faktörler arasında 65 yaşından büyüklük, hastaneye yatış, zayıflamış bir bağışıklık sistemi ve daha önce CDI öyküsü bulunmaktadır. CDI’dan iyileştikten sonra, bireyler enfeksiyonu tekrar – genellikle birden çok kez – tekrarlayan CDI olarak bilinen bir duruma sokabilirler. Ek nüks riski her enfeksiyonla birlikte artar ve tekrarlayan CDI için tedavi seçenekleri sınırlıdır. Fekal mikrobiyota uygulamasının, CDI’nın daha fazla ataklarını önlemek için bağırsak florasının restorasyonunu kolaylaştırdığı düşünülmektedir.
Rebyota rektal olarak tek bir doz olarak uygulanır. Rebyota nitelikli bireyler tarafından bağışlanan dışkıdan hazırlanır. Bağışçılar ve bağışlanan dışkı, bulaşıcı patojenlerden oluşan bir panel için test edilir, ancak Rebyota insan dışkı maddesinden üretildiğinden, bulaşıcı ajanları iletme riski taşıyabilir. Ek olarak, Rebyota gıda alerjenleri içerebilir; Ürünün gıda alerjenleri nedeniyle advers reaksiyonlara neden olma potansiyeli bilinmemektedir.
Rebyota’nın güvenliği, iki randomize, çift kör, plasebo kontrollü klinik çalışmadan ve Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada’da yürütülen açık etiketli klinik çalışmalardan değerlendirildi. Katılımcıların bir veya daha fazla CDI nüksetme öyküsü vardı. CDI’ları için antibiyotik tedavisinin tamamlanmasından 24 ila 72 saat sonra bir veya daha fazla doz Rebyota veya plasebo aldılar; Katılımcıların CDI’sı, Rebyota veya plasebo alındığında kontrol altındaydı. Bu çalışmalar boyunca, 18 yaş ve üstü 978 kişi en az bir doz Rebyota aldı. Bir çalışmada, 180 Rebyota alıcısı arasında, 87 plasebo alıcısıyla karşılaştırıldığında, bir doz Rebyota aldıktan sonra en yaygın yan etkiler karın ağrısı, ishal, karın şişkinliği, gaz ve mide bulantısıydı.
Rebyota’nın etkinliği, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli bir çalışmadan elde edilen verilerin analizinde değerlendirildi. Analiz, bu çalışmada bir doz Rebyota alan 177 yetişkin ve bir doz plasebo alan 85 yetişkini içeriyordu. Ayrıca, 39 yetişkinin bir doz Rebyota ve bir doz plasebo aldığı ve 43 yetişkinin iki doz plasebo aldığı farklı bir plasebo kontrollü çalışmanın başarı oranlarını da içeriyordu. Tekrarlayan CDI’yı önlemedeki başarı, Rebyota veya plasebo uygulamasından sonraki 8 hafta içinde CDI ishalinin yokluğu olarak tanımlandı. Her iki çalışmayı da dikkate alan istatistiksel bir analizde, 8 hafta boyunca tekrarlayan CDI’yı önlemede genel tahmini başarı oranı, Rebyota grubunda (% 70.6) plasebo grubuna (% 57.5) göre anlamlı derecede daha yüksekti.
BaşvuruyaFast Track, Breakthrough TherapyveOrphanisimleri verildi.
FDA, Ferring Pharmaceuticals Inc.’e Rebyota onayını verdi.
ABD Sağlık ve İnsani Hizmetler Bakanlığı bünyesindeki bir ajans olan FDA, insan ve veteriner ilaçlarının, aşıların ve insan kullanımı için diğer biyolojik ürünlerin ve tıbbi cihazların güvenliğini, etkinliğini ve güvenliğini sağlayarak halk sağlığını korur. Ajans ayrıca ülkemizin gıda arzının, kozmetiklerin, diyet takviyelerinin, elektronik radyasyon yayan ürünlerin güvenliğinden ve güvenliğinden ve tütün ürünlerinin düzenlenmesinden sorumludur.