Bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Başkan Biden’ın yakın zamanda duyurduğu 2016 Cancer Moonshot girişimini yenileme ve kanser önleme, tespit, araştırma, ve hasta bakımı.

2016’dan bu yana bu alandaki tıbbi gelişmelerden ilham alan Başkan’ın bu yineleme için yeni hedefleri, önümüzdeki 25 yıl içinde kanserden ölüm oranını en az yüzde 50 azaltmak; kanserle yaşayan ve kanserden kurtulan kişilerin ve ailelerinin deneyimlerini iyileştirmek; ve bunu ve daha fazlasını yaparak, bugün bildiğimiz şekliyle kanseri sona erdirmek.

Richard Pazdur, “Bugünün eylemleriyle FDA, eşitsizlikleri ele almayı, doğru tedavileri doğru hastalara hedeflemeyi, en ölümcül ve nadir kanserlere karşı ilerlemeyi hızlandırmayı ve tüm hastaların deneyimlerinden öğrenmeyi içeren önemli ilkeleri tavsiye ediyor” dedi. FDA’nın Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi Direktörü. “Bütün bunlar, Cancer Moonshot’ın misyonunun ilkeleridir.”

İlk kılavuz olan “ Yaşlı Yetişkinlerin Kanser Klinik Araştırmalarına Dahil Edilmesi ”, sponsorlara ve kurumsal inceleme kurullarına, kanser tedavisine yönelik ilaçların klinik denemelerine 65 yaş ve üstü yaşlı yetişkin hastaların dahil edilmesi için öneriler sunar. Uygunsa, daha sonraki aşama çalışmalarını daha iyi bilgilendiren bilgileri elde etmek için yaşlı yetişkinlerin kanser klinik deneylerinin erken evre çalışmalarına dahil edilmesini önerir. Ayrıca, tarihsel olarak dışlanmış bu popülasyonun kayıt edilmesini teşvik etmek için deneme tasarımı, işe alım stratejileri, bilgi toplama ve daha farklı yaş gruplarının geliştirilmesi ve raporlanması için tavsiyeler içerir.

Daha genç ve yaşlı hastalar arasında ilaca yanıt ve toksisite açısından farklılıklar olabileceğinden, klinik deneylerde yaşlı erişkin hastaların olması hayati önem taşımaktadır. Yaşlı yetişkinlerin genellikle başka hastalıkları veya durumları vardır ve kanser ilacının veya aldıkları diğer ilaçların etkinliğini etkileyebilecek ilaçlar alıyor olabilirler ve ayrıca advers olayların insidansını ve şiddetini de etkileyebilirler. Daha genç veya genel popülasyona kıyasla yaşlı erişkin hastalarda etkililik açısından önemli farklılıklar da olabilir.

Endüstri için ikinci kılavuz “ Genişleme Kohortları: Onkolojik İlaçların ve Biyolojik Ürünlerin Geliştirilmesini Hızlandırmak için İnsanda İlk Klinik Araştırmalarda Kullanım ”, hastaların farklı kohortlara eşzamanlı olarak tahakkuk etmesine izin veren çoklu genişleme kohortlarıyla denemeler tasarlama ve yürütme konusunda tavsiyeler sağlar. İlk insan kanser ilaçlarının güvenliğini, farmakokinetiğini ve anti-tümör aktivitesini değerlendirir. İlaç şirketleri ve araştırmacılar, ilacın klinik gelişimini verimli bir şekilde hızlandırmak için tek bir klinik denemede bir ilacın birçok farklı yönünü değerlendirmek için genişleme kohort tasarımına sahip denemeleri kullanabilir.

Bu kılavuz, FDA’nın aşağıdakilerle ilgili tavsiyelerini sağlar: 

• çoklu genişleme kohort denemesi kapsamında geliştirme için en uygun ilaç ürünlerinin özellikleri;
• bireysel genişleme kohortlarının tasarımını desteklemek için araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusu sunumlarına dahil edilecek bilgiler;
• çoklu genişleme kohort çalışmalarının planlanması ve yürütülmesi konusunda FDA ile ne zaman etkileşime geçileceği; ve
• bu genişleme kohort çalışmalarına kayıtlı hastaları korumak için önlemler.

Son olarak, “ Ana Protokoller: Onkolojik İlaçların ve Biyolojik Ürünlerin Geliştirilmesini Hızlandırmak için Etkili Klinik Araştırma Tasarım Stratejileri ” kılavuzu, bu deneme tasarım yaklaşımlarının bir parçası olarak hangi sponsorların FDA’ya sunması gerektiğine ilişkin bilgiler dahil olmak üzere ana protokol tasarımına değinmektedir. Ayrıca, etkin incelemeyi kolaylaştırmak ve hastalara yönelik riskleri azaltmak için sponsorların FDA ile nasıl etkileşime girmesi gerektiğini yönlendirir. Bu klinik deneyler, birden fazla araştırma ilacı veya biyolojik, birden fazla hastalık türü veya birden fazla hasta popülasyonunun tek bir klinik deney yapısı altında değerlendirilmesine izin verdiğinden, kanseri tedavi etmek için bir ilacın klinik gelişimini hızlandırmaya yardımcı olabilir.

Kanıt oluşturmaya yönelik standart yaklaşımın uygulanması daha pahalı ve zor hale geldi ve sonuç olarak önemli klinik soruların yanıtları genellikle gecikiyor. İyi tasarlanmış ana protokoller, geleneksel klinik deneylerden daha hızlı ve verimli cevaplar sağlayabilir. Bu denemelerin karmaşıklığı ve potansiyel düzenleyici etkisi nedeniyle, FDA’nın, hasta güvenliğini koruyan ve ilaç onayını desteklemek için gereken kaliteli verileri elde eden iyi tasarlanmış denemelerin nasıl yürütüleceği konusunda bu kılavuzu sağlaması önemlidir.

İlgili bilgi