Bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi, beş yaş ve üstü çocuklarda akondroplazi ve açık epifiz (büyüme plakaları) ile büyümeyi iyileştirmek için Voxzogo (vosoritide) enjeksiyonunu onayladı, yani bu çocuklar hala büyüme potansiyeline sahipler. Akondroplazi cüceliğin en yaygın şeklidir.

FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Genel Endokrinoloji Bölümü Direktörü Theresa Kehoe, “Bugünkü onay, ABD’de 10.000’den fazla çocuk için karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılıyor ve FDA’nın nadir hastalıklar için yeni tedavilerin kullanılabilir hale getirilmesine yardımcı olma taahhüdünün altını çiziyor” dedi. “Bu eylemle, akondroplazi nedeniyle boyları kısa olan çocuklar, boylarının altında kalan nedeni hedefleyen bir tedavi seçeneğine sahiptir.”

Akondroplazi, ciddi derecede kısa boy ve orantısız büyümeye neden olan genetik bir durumdur. Akondroplazili bir yetişkinin ortalama yüksekliği yaklaşık 1,5 metredir. Akondroplazisili insanlar, fibroblast büyüme faktörü reseptörü 3 adı verilen belirli bir büyüme düzenleme geninin aşırı aktif olmasına neden olan ve normal kemik büyümesini önleyen genetik bir mutasyona sahiptir. Voxzogo, büyüme regülasyonu geninin aktivitesini azaltan ve kemik büyümesini uyaran natriüretik peptit reseptörü-B adı verilen belirli bir reseptöre bağlanarak çalışır.

Voxzogo’nun büyümenin iyileştirilmesindeki güvenliği ve etkinliği, açık epifizleri olan beş yaş ve üstü akondroplazili katılımcılarda bir yıl süren, çift kör, plasebo kontrollü, faz 3 çalışmasında değerlendirildi. Çalışmada, 121 katılımcı rastgele cilt altına Voxzogo enjeksiyonları veya plasebo almak için atandı. Araştırmacılar, yıl sonunda katılımcıların yıllık büyüme hızını veya yükseklik büyüme hızını ölçtüler. Voxzogo alan katılımcılar plasebo alanlara kıyasla ortalama 1,57 santimetre daha uzun büyüdü.

Voxzogo’nun en yaygın yan etkileri enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, kusma ve kan basıncının düşmesidir. Voxzogo’nun etiketlemesi ayrıca bir uyarı ve önlem olarak kan basıncının düşmesini listeler, bu da potansiyel olarak ciddi bir yan etki olduğu anlamına gelir.

FDA, voxzogo’yu, taşıyıcı veya ara klinik uç noktaya dayanarak ciddi koşulları tedavi eden ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı dolduran ilaçların daha erken onaylanmasına izin veren hızlandırılmış onay yolu altında onayladı. Bu hızlandırılmış onayın bir koşulu, nihai yetişkin boyunu değerlendirecek bir pazarlama sonrası çalışmadır. Bu uygulama ayrıca öncelikli gözden geçirme ataması aldı.

FDA, BioMarin’e Voxzogo’nun onayını verdi.

İlgili Bilgiler