Bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi, önümüzdeki dört yıl içinde 25 milyon dolardan fazla finansmana eşit olan 11 yeni klinik araştırma araştırma hibesi verdiğini duyurdu. FDA’nın Kongre tarafından finanse edilen Yetim Ürünleri Hibe Programı, bu hibeleri, nadir hastalıkları olan hastalar için tıbbi ürünlerin geliştirilmesini desteklemek için klinik araştırmacılara vermektedir.

FDA Komisyon Üyesi Vekili Janet Woodcock, “Nadir hastalıklar için yeni tedavilerin geliştirilmesini ve değerlendirilmesini desteklemek, FDA’nın misyonunun kritik bir parçasıdır” dedi. Nadir bir hastalıktan muzdarip olanların ihtiyaçları. ”

Hibe ödülleri, nadir görülen hastalıklarda veya koşullarda karşılanmayan ihtiyaçları ele alan veya tedavi veya teşhiste son derece önemli gelişmeler sağlayan ürünlerle ilgili klinik çalışmaları desteklemektedir.

Bu çalışmaların çoğu, resesif distrofik epidermolizis bülloza veya RDEB olarak bilinen, genellikle şekli bozan ve ölümcül olan ağrılı kabarcıklara ve yaralara yol açabilen bir durum olarak bilinen, nadir görülen kalıtsal bir cilt hastalığının tedavisini değerlendiren biri de dahil olmak üzere, yeni doğanlar kadar küçük çocukları içerir. Başka bir çalışma, çeşitli organları etkileyebilen ve uzun süreli beyin gelişimi sorunlarına yol açabilen kalıtsal bir hastalık olan tuberoskleroz kompleksi olan bebeklerde nöbetler başlamadan önce erken tedaviyi değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Bu hibe aynı zamanda, birden fazla yerde gerçekleştirilen klinik araştırmalar için veri doğruluğunu artırma potansiyeline sahip bir aracı değerlendirmek için işbirlikçi bir yaklaşım kullanacak yenilikçi bir tanıtım projesini de içermektedir.

Yeni ödüllerden bazıları, beyin kanserlerinde kullanılan ürünlerle ilgili klinik çalışmaları finanse ediyor. Spesifik olarak, pediatrik beyin kanserlerini tedavi etmek için yeni bir peptit aşısı değerlendirilecektir. Aşı, özellikle beyindeki tümör bölgelerine yönelik olarak tasarlanmıştır ve bu nadir ve ölümcül tümörlerin tedavi edilme şeklini önemli ölçüde etkileme potansiyeline sahiptir.

“ Yetim Ürün Geliştirme Ofisi tespit etmek, incelemek ve sonuçta potansiyel tedavi seçenekleri güvenliğini ve etkinliğini belirlemek için gerekli ve devrimci klinik çalışmalarına finansman yoluyla nadir hastalık ilaç geliştirme toplum içinde mevcut boşlukları doldurmak için çalışır,” Sandra Retzky, DO söyledi , JD, MPH, OOPD direktörü. “Bu hibeler, FDA’nın nadir hastalıklarla yaşayan hastalar için yeni tedavilerin geliştirilmesini destekleme taahhüdünü gösteriyor.”

Aşağıda alfabetik sıraya göre hibelerin tam listesi bulunmaktadır:

• Armgo Pharma, INC. (Ardsley, New York); Eugene Marcantonio; Katekolaminerjik polimorfik ventriküler taşikardi tip 1 (CPVT1) tedavisi için S48168’in (ARM210) Faz 2 çalışması; İki yılda 1 milyon dolar
• Boston Çocuk Hastanesi (Boston, Massachusetts); Mark Puder; Kısa bağırsak sendromunun tedavisi için RELiZORB’un Faz 3 çalışması; 4 yılda 2.7 milyon dolar
• Castle Creek Biosciences, LLC (Exton, Pensilvanya); Mary Spellman; Resesif distrofik epidermolizis bülloza tedavisi için FCX-007’nin (genetiği değiştirilmiş otolog insan dermal fibroblastları) Faz 3 çalışması; Dört yılda 1.8 milyon dolar
• Cincinnati Çocuk Hastanesi Tıp Merkezi (Cincinnati, Ohio); Darcy Kruger; Tüberoskleroz kompleksi olan hastalarda epilepsinin önlenmesi için sirolimusun Faz 2b çalışması; 4 yılda 5 milyon dolar
• Cincinnati Çocuk Hastanesi Tıp Merkezi; Michael Jordan; İnterstisyel akciğer hastalığı (ABCVILD) ile birlikte yaygın değişken immün yetmezliğin tedavisi için abatacept’in Faz 2 çalışması; 4 yılda 3,1 milyon dolar
• Duke Üniversitesi (Durham, Kuzey Karolina); Eric Thompson; Yeni teşhis edilen pediatrik yüksek dereceli glioma ve yaygın intrinsik pontin glioma ve tekrarlayan medulloblastom tedavisi için CMV antijenini hedefleyen peptit aşının Faz 2 çalışması; Dört yılda 1.8 milyon dolar
• Massachusetts Genel Hastanesi (Boston, Massachusetts); Amy Dickey; Protoporfirilerin tedavisi için oral simetidinin Faz 2 çalışması; 4 yılda 1,6 milyon dolar
• Mayo Clinic Rochester (Rochester, Minnesota); Sani Kızılbaş; Yüksek dereceli astrositom tedavisi için WSD0922-FU’nun Faz 1 çalışması; 3 yılda 1 milyon dolar
• Mayo Clinic Rochester (Rochester, Minnesota); Wolfgang Şarkıcısı; Çoklu sistem atrofisi tedavisi için intratekal olarak uygulanan otolog mezenkimal kök hücrelerin Faz 2 çalışması; 4 yılda 3.2 milyon dolar
• Reveragen Biopharma, Inc.; Eric Hoffman; Becker müsküler distrofisinin tedavisi için vamorolonun Faz 2a çalışması; İki yılda 1.2 milyon dolar
• Florida Üniversitesi (Gainesville, Florida); Peter Stacpoole; Glioblastoma multiforme tedavisi için Faz 2A dikloroasetat denemesi; 4 yılda 2.5 milyon dolar

COVID-19 pandemisi nedeniyle bu yıl klinik deneyler için zorluklar ve artan maliyetler devam ederken, FDA, mevcut hibe alanlara ek finansman sağlayarak nadir hastalık araştırmalarını desteklemeye kararlıdır. Bu kaynaklar, devam eden çalışmaların, araştırmalarının devam etmesine izin vermek ve çalışma katılımcılarının güvenliğini sağlamak, iyi klinik uygulamalara uyumu sürdürmek ve araştırma bütünlüğüne yönelik riskleri en aza indirmek için gerekli adımları uygulamasına izin verir.

İlgili bilgi