Bugün, ABD Gıda ve İlaç Dairesi, nadir görülen bir bağışıklık bozukluğu olan konjenital atimi olan pediatrik hastaların tedavisi için Rethymic’i onayladı. Rethymic, ABD’de onaylanan ilk timus doku ürünüdür.

FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Dr. Peter Marks, “Bugünkü eylem, çocuklarda bu çok nadir ve yıkıcı hastalığı tedavi etmek için bir terapinin ilk FDA onayını işaret ediyor” dedi. Nadir hastalıklardan etkilenen hastalar için güvenli ve etkili tıbbi ürünlerin geliştirilmesine yardımcı olmaya kararlıyız – bu kadar kritik bir ihtiyaç alanı.”

Konjenital atimi, bir çocuğun timus olmadan doğduğu nadir bir bağışıklık bozukluğudur – vücudun enfeksiyonlarla savaşmayı öğrenmesinde kritik bir rol oynayan bir organ. Bu hastalıktan etkilenen çocuklar tipik olarak hayatlarının ilk iki yılında ölürler ve yeterli çalışan T hücrelerine (bir tür enfeksiyonla savaşan beyaz kan hücresi) sahip olmadıkları için tekrarlayan, sıklıkla yaşamı tehdit eden enfeksiyonlara sahip olabilirler.

Retimik, işlenen ve kültürlenen ve daha sonra atimik hastalarda bağışıklığı yeniden yapılandırmaya (bağışıklık fonksiyonunu iyileştirmeye) yardımcı olmak için hastalara implante edilen insan allojenik (donör kaynaklı) timus dokusundan oluşur. Dozlama, Retimik dilimlerin yüzey alanı ve hastanın vücut yüzey alanı tarafından belirlenen hastaya özeldir. Retimik, şiddetli kombine immün yetmezlikli (SCID) hastaların tedavisi için endike değildir.

Rethymic’in güvenliliği ve etkililiği, 1993 – 2020 yılları arasında her biri tek bir Rethymic uygulaması alan, yaşları bir ay ile 16 arasında olan 105 hastayı içeren klinik çalışmalarda belirlenmiştir. Rethymic, doğuştan atimi olan çocukların sağkalımını iyileştirmiştir ve çoğu bu ürünle tedavi edilen çocuklar en az iki yıl hayatta kaldı. Rethymic ile tedavi edilen ve birinci yılı geçen çocuklar genellikle uzun süre hayatta kalır. Retimik ayrıca zaman içinde enfeksiyonların sıklığını ve şiddetini de azalttı.

Rethymic alan hastalarda en yaygın yan etkiler arasında yüksek tansiyon, sitokin salınım sendromu, düşük kan magnezyum seviyeleri, döküntü, düşük trombositler ve graft versus host hastalığı yer alır.

Retimik insan dokusundan elde edildiğinden bulaşıcı hastalık bulaştırma riski taşır. Etkili donör tarama prosedürlerine ve ürün üretim süreçlerine dayanarak, bulaşıcı hastalık bulaşma riski uzaktır – ancak tamamen ortadan kaldırılmamıştır.

Tedavi edilen hastalarda bağışıklık fonksiyonunun yeniden oluşturulması altı ay veya daha uzun sürer; bu nedenle, immün yeniden yapılanma gerçekleşene kadar hastaların enfeksiyonları önlemek için sıkı önlemler almaya devam etmesi ve sağlık hizmeti sağlayıcılarının buna göre tedavi etmesi önemlidir.

Bu uygulamaya FDA tarafından nadir görülen bir pediatrik hastalık kuponu verildi. Nadir pediatrik hastalık tanımı ve kupon programlarının bir açıklaması, Endüstri Rehberi: Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponlarında bulunabilir .

FDA, Rethymic’in Enzyvant Therapeutics, Inc.’e onayını verdi.

Sağlık uzmanları, herhangi bir ilaç, biyolojik ürün veya cihazın kullanımıyla ilişkili olduğundan şüphelenilen tüm ciddi advers olayları FDA’nın MedWatch Raporlama Sistemine veya 1-800-FDA-1088 numaralı telefonu arayarak bildirmelidir .